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Studio multicentrico randomizzato di fase 2 su 63 pazienti che ha valutato l'efficacia di Morgensen (GED-0301), un nucleotide antisenso per SMAD7, che interferisce con l'attività del TGF-β a livello della mucosa intestinale e che rappresenta uno dei multipli trattamenti sperimentali attualmente in corso di studio nelle malattie infiammatorie intestinali.
L'obiettivo primario dello studio è stato quello di valutare l'effetto sugli outcome endoscopici nella malattia di Crohn in fase attiva; obiettivo secondario è stato quello di valutare l'efficacia clinica. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere GED-0301 alla dose di 160 mg/die per 4, 8 o 12 settimane.
Alla settimana 12, il 37% dei pazienti mostrava un miglioramento degli outcome endoscopici (riduzione del SES-CD ≥25% rispetto al basale).
Alla settimana 12, la remissione (CDAI <150) veniva osservata nel 32% dei pazienti trattati per 4 settimane, nel 35% dei pazienti trattati per 8 settimane e nel 48% dei pazienti trattati per 12 settimane.
Nel corso dello studio il farmaco si è confermato sicuro in termini di tollerabilità ed eventi avversi.
Gli autori concludono che i risultati sono coerenti con quelli dei precedenti studi sul farmaco e confermano un'efficacia di Morgensen nella malattia di Crohn in fase attiva, a supporto dello sviluppo del farmaco.
Addendum: Questo studio è stato sottomesso a marzo 2017 e accettato da Gastroenterology per la pubblicazione ad agosto 2017. Ad ottobre 2017 la Celgene, la casa farmaceutica proprietaria del farmaco, ha comunicato l'interruzione dei due studi di fase III in corso nella malattia di Crohn (REVOLVE e SUSTAIN) per insufficiente efficacia clinica, sulla base dei risultati di un'analisi ad interim.