Area Editoriale
L'acido obeticolico è approvato nella terapia della PBC in pazienti intolleranti ad acido ursodesossicolico o con risposta incompleta a esso e ha dimostrato associarsi a riduzione dei valori di ALP e altri enzimi epatici che correlano con outcomes sfavorevoli nella PBC.
In questo lavoro sono stati confrontati i pazienti inclusi nel trial doppio-cieco controllato (POISE study: acido obeticolico vs placebo) e nell'estensione open-label con i pazienti esterni provenienti da due registri (Global PBC and UK-PBC). Con i limiti di tale confronto (pazienti arruolati in trial e pazienti esterni come controllo) è stato dimostrato che, tra i pazienti nel trial POISE trattati con acido obeticolico, il tasso di trapianto di fegato e di decesso sono risultati significativamente inferiori rispetto ai pazienti esterni di controllo.
Questo studio dimostra per la prima volta come l'acido obelitcolico nei pazienti affetti da PBC si associ non solo a miglioramento degli indici di colestasi epatica ma anche a miglior sopravvivenza in assenza di trapianto di fegato.